化学合成や、自然の中から発見された物質から、試験管の中での実験や動物実験により、病気に効果があり、人に使用しても安全と予測されるものが「くすりの候補」として選ばれます。この「くすりの候補」の開発の最終段階では、健康な人や患者さんの協力によって、人での効果と安全性を調べることが必要です。
こうして得られた成績を国が審査して、病気の治療に必要で、かつ安全に使っていけると承認されたものが「くすり」となります。

人に対する試験を一般に「臨床試験」といいますが、「くすりの候補」を用いて国の承認を得るための成績を集める臨床試験は、特に「治験」と呼ばれています。

治験を行う病院は、「医薬品の臨床試験の実施の基準に関する省令」という規則に定められた要件を満足する病院だけが選ばれます。 その要件とは

• 医療設備が充分に整っていること
• 責任を持って治験を実施する医師、看護師、薬剤師等がそろっていること
• 治験の内容を審査する委員会を利用できること
• 緊急の場合には直ちに必要な治療、処置が行えること